GC01 est un peptide de 24 acides aminés dont la séquence, hautement conservée entre les espèces, correspond au site de liaison de la tubuline sur la sous-unité légère des neurofilaments.
Il se présente sous la forme d'un feuillet β dans la matrice extra-cellulaire et sous la forme d'une hélice α dans le cytoplasme.
GC01 se produit aisément par synthèse chimique en phase solide et GlioCure maîtrise le savoir-faire associé à sa solubilisation et à sa conservation selon les standards industriels.
Neurofilament
Configuration tridimensionnelle
En neuro-oncologie
GC01 innove grâce à sa sélectivité d’entrée dans les cellules gliomales (souches et différenciées) et à sa spécificité d’action sur ces seules cellules.
Cette double caractéristique est liée d'une part à la plasticité de sa conformation tridimensionnelle (feuillet β pour entrer dans les cellules gliomales et hélice α pour se lier à tubuline) et d'autre part à son site de liaison sur la partie C-terminale de la sous-unité βIII de la tubuline (isotype de la β tubuline surexprimée dans les cellules gliomales), inhibant spécifiquement leur prolifération sans effets toxiques sur les cellules et tissus sains.
GC01 présente ainsi par une forte activité anti-tumorale.
A une concentration de 5 μM et après une seule administration intra-tumorale, GC01 inhibe le développement tumoral de 60% et augmente de manière significative la survie des animaux porteurs de tumeurs (souris et rats).
De récents travaux ont également démontré que son administration intracérébrale comme l'administration intra-veineuse n'induisaient pas d'effets toxiques chez les animaux sains.